Es un factor VIII recombinante de vida media extendida, que prolonga el intervalo entre las administraciones -dependiendo de cada paciente- a 2 infusiones por semana, lo que representa un 33% menos que la terapia estándar. En los estudios clínicos, casi 6 de cada 10 pacientes (57,4%) no experimentaron sangrados articulares espontáneos.
Las personas con hemofilia del tipo A, que es la más frecuente, ahora disponen en la Argentina de un nuevo medicamento de la clase de los factores VIII recombinantes, indicado para prevenir y tratar los sangrados que ocurren debido a ésta enfermedad ante mínimos traumatismos o incluso en forma espontánea. Esos sangrados, que generalmente se dan en las articulaciones y en diferentes órganos, limitan la movilidad y la posibilidad de realizar actividad física, con la consecuente merma en la salud y calidad de vida de los pacientes.
La Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el uso en la Argentina del “factor de coagulación VIII recombinante pegilado” para pacientes con hemofilia A pediátricos y adultos. Consiste en un fármaco del laboratorio Takeda, que fue desarrollado a partir de la combinación de ADVATE (factor VIII recombinante) y una molécula de polietilenglicol. Este proceso, que se denomina ‘pegilación’, mejora las propiedades de la molécula y, entre otros beneficios, prolonga su vida media, permitiendo a los pacientes reducir la cantidad de infusiones. Asimismo, les permite realizar más actividad física con un menor riesgo de sangrados.
Esta medicación demostró en estudios clínicos reducir la frecuencia de aplicación a 2 inyecciones por semana, un 33% menos en comparación con el factor VIII estándar, evidenciando también una elevada eficacia en la prevención y tratamiento de sangrados articulares o espontáneos.
Al participar como invitado extranjero del simposio médico virtual realizado en Buenos Aires con motivo de la presentación del nuevo un factor VIII recombinante de vida media extendida, el Dr. Robert Klamroth, Jefe de Medicina del Centro de Hemofilia de la Clínica Vivantes de Friedrichshain, Alemania, expresó que “el nuevo factor ofrece mayor libertad para individualizar el tratamiento de reemplazo con mayor concentración y con menos inyecciones, adaptando la terapia a la medida de cada paciente con una mejor protección”.
“El beneficio es doble: por un lado, les dará a las personas con hemofilia la posibilidad de aplicarse la medicación menos veces a la semana y, al mismo tiempo, el nivel de protección será mayor. Esto no sólo genera beneficios ostensibles en lo inmediato, reduciendo la carga de la enfermedad, sino que a mediano y largo plazo la mejoría en la salud articular determinará sin dudas una mejor calidad de vida”, sostuvo el Dr. Alejandro Schamun, Director Médico de Takeda Argentina y Cono Sur.
“Los concentrados de vida media extendida son una herramienta para optimizar el tratamiento en situaciones donde sea posible prolongar el intervalo de las infusiones y mantener niveles de factor más elevados que el basal, por mayor tiempo. Esto incrementaría la adherencia y facilitaría el manejo en pacientes, por ejemplo, con accesos venosos difíciles”, afirmó por su parte la Dra. Daniela Neme, médica Hematóloga y Directora Médica de la Fundación de la Hemofilia.
La aprobación del factor VIII recombinante pegilado de vida media extendida se basó en los resultados de distintos ensayos clínicos en fase 3, que demostraron que fue altamente eficaz en la prevención de episodios hemorrágicos. En el grupo de pacientes tratados en profilaxis, es decir, en forma continua para prevenir sangrados, 4 de cada 10 (39,6%) no experimentaron ningún episodio hemorrágico durante el estudio, mientras que el 57,4% no padeció hemorragias articulares espontáneas, alcanzando el objetivo de cero sangrados articulares. Además, el 98% de los pacientes no necesitó ajustes posteriores de dosis por sangrados tras comenzar el tratamiento.
En el último congreso de la Federación Mundial de la Hemofilia (FMH), realizado recientemente en forma virtual, se presentó la nueva definición de “Profilaxis en Hemofilia”, que por primera vez incluye como requisito, para ser exitosa, que el paciente tenga la misma calidad de vida que una persona sin la enfermedad. Representa un cambio radical en la definición de profilaxis, y la llegada de este primer concentrado de vida media extendida hace más alcanzable este objetivo.
“Uno de los principales problemas que debe enfrentar un paciente con Hemofilia A es el sangrado recurrente, especialmente en las articulaciones, lo que con el tiempo lleva a lo que se conoce como enfermedad degenerativa de las articulaciones. La necesidad de aplicarse inyecciones intravenosas en forma frecuente atenta contra la adherencia al tratamiento”, graficó el Dr. Klamroth.
“Todos los pacientes son diferentes en cuanto a la gravedad de la enfermedad y en términos de cómo el medicamento actúa en el organismo (farmacocinética), por lo que personalizar el tratamiento asegura una protección óptima con una cantidad de factor concentrado también óptima”, enfatizó el especialista.
En ese sentido, la Dra. Neme indicó que “en hemofilia hay conceptos que son universales y no tienen discusión: el tratamiento de las hemorragias debe ser inmediato, el tratamiento del paciente debe ser domiciliario y la profilaxis es una opción terapéutica adecuada para el tratamiento de los pacientes con hemofilia severa. Un desafío es ajustar el tratamiento a cada paciente y son múltiples las variables individuales a considerar: la tendencia hemorrágica, el estado de las articulaciones, la actividad física que realiza el paciente, sus expectativas, la adherencia y la farmacocinética del factor, entre otros. Personalizar el tratamiento es optimizarlo”.
En paralelo, y con el objetivo de facilitar el ajuste de las dosis del factor VIII recombinante pegilado, Takeda, el laboratorio productor, desarrolló una aplicación médica online denominada “myPKFiT”, que les permite a los profesionales médicos programar una terapia profiláctica personalizada. La app establece la dosificación de acuerdo a las características de la enfermedad y del propio paciente, tomando en cuenta -entre otros aspectos- el estado de sus articulaciones, tipo de sangrado, objetivos personales, actividad física y estilo de vida.
La app consiste en una calculadora de dosificación y farmacocinética (PK) que posibilita que el especialista, en conjunto con su paciente, personalice la profilaxis para guiar las decisiones sobre el tratamiento con el factor VIII recombinante pegilado, con el objetivo de lograr la dosificación óptima para cada uno. En términos generales, se ha observado que la aplicación contribuye a que el médico implemente la dosificación adecuada en función del comportamiento del factor dentro de cada organismo (farmacocinética), aumentando el compromiso, la confianza y la adherencia del propio paciente.
La configuración del software del profesional de la salud les da a los pacientes acceso directo en su propio teléfono celular a las estimaciones del nivel del factor VIII en tiempo real, para que puedan adaptar sus decisiones en función de las actividades que realizan. Asimismo, la aplicación les recuerda cuándo deben infundirse y envía alertas verde, amarilla o roja cuando sus niveles estimados de factor VIII están bajos y presentan un mayor riesgo de sangrado.
“La App myPKFiT no sólo será una herramienta de gran utilidad para el profesional, sino que además permitirá al paciente detectar en qué momento es más seguro realizar una práctica deportiva, por ejemplo, o cualquier otra actividad para la cual se requiera mayor nivel de factor VIII”, señaló el Dr. Schamun.
“Esta aplicación permite al médico conocer la farmacocinética del factor VIII infundido sólo con 2 determinaciones, y de esta forma adaptar el tratamiento al paciente. Al mismo tiempo, le permite al paciente saber los niveles de factor VIII que presenta según su esquema de tratamiento y así conocer su riesgo de sangrado”, destacó la Dra. Neme.
Importancia de un buen control de la hemofilia
La hemofilia es un desorden hemorrágico hereditario y congénito originado por mutaciones en el cromosoma X y caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores VIII o IX, unas proteínas que participan en el proceso de coagulación.
Se caracteriza por la aparición de hemorragias internas o externas que afectan la salud y la calidad de vida. La padecen casi exclusivamente los varones, mientras que las mujeres, si bien pueden ser portadoras, rara vez manifiestan la enfermedad. Aunque tiene un alto componente hereditario, un tercio de los casos surge sin antecedentes familiares, como consecuencia de mutaciones espontáneas.
En la hemofilia A se presenta una deficiencia del factor VIII de coagulación, mientras que en la hemofilia B la deficiencia se da en el factor IX. De los casi 3 mil argentinos que viven con hemofilia, la gran mayoría corresponde a la hemofilia A, en una relación aproximada de 5 a 1 con respecto a la B.
Un mal control de la hemofilia puede generar episodios de sangrados, sobre todo internos, generalmente en las articulaciones, ocasionando dolor e incapacidad y ausencias escolares, laborales y sociales a causa de la necesidad de reposo. Por eso es importante un tratamiento profiláctico efectivo, que permita espaciar las consultas médicas y optimizar el uso de las medicaciones.
“Es fundamental mantener un trabajo mancomunado entre todos los agentes (pacientes, familias, equipo de salud, obras sociales, organismos del Estado, industria farmacéutica) involucrados en el manejo de los pacientes con hemofilia, para garantizar el mejor tratamiento disponible y ofrecerles una calidad de vida comparable a la de los individuos sin esta enfermedad”, concluyó la Dra. Neme.
